Aktualności
Współpraca - projekt (test produktowy) skierowany do osób w trakcie leczenia onkologicznego
Szukamy osób które w ciągu ostatnich 3 miesięcy podjęły leczenie onkologiczne - chemioterapia, immunoterapia i radioterapia.
Jesteśmy firmą, która od 11 lat specjalizuje się w badaniach rynku.
W ramach projektu, prześlemy do Ciebie 5 pełnowymiarowych produktów odżywczych w różnych smakach. Po ich przetestowaniu, poprosimy Cię o wypełnienie ankiety na temat każdego z nich. Jako podziękowanie za Twój udział oferujemy wynagrodzenie w wysokości 130 złotych.
Aby zgłosić się do udziału w badaniu, prosimy o wypełnienie formularza dostępnego pod poniższym linkiem: https://forms.gle/hkrkhSPGRQvUoTv18
Do testu poszukujemy prawie 200 osób, prześlij zatem link do osób, które również mogą wziąć udział i wypróbujcie nowe produkty wspólnie.
Informujemy, że do badania nie kwalifikują się wszystkie zgłoszenia
O zakwalifikowaniu do badania poinformujemy mailowo bądź telefonicznie.
Pozdrawiam
Agnieszka Nabialczyk | Recruitment Specialist
Mobile/Whatsapp: +48 694 258 013
Email: agnieszka.nabialczyk@stratega.pl ; RFQs: info@strategaresearch.com ; Web: www.strategaresearch.com
Spotkanie z nową Panią Minister Zdrowia Katarzyną Sójka z Organizacjami Pacjenckimi skupionymi w Radzie Organizacji Pacjentów przy Rzeczniku Praw Pacjenta
W dniu 18 sierpnia Spotkanie w Ministerstwie Zdrowia Pani Minister Katarzyny Sójki z przedstawicielami organizacji pacjentów Spotkanie w Ministerstwie Zdrowia Pani Minister Katarzyny Sójki z przedstawicielami organizacji pacjentów. W przyjaznej atmosferze Pani Minister Zdrowia przywitała się osobiście z każdym z przedstawicieli Organizacji Pacjentów. Spotkanie prowadził ks. Arkadiuisz Nowak. Ucześtniczyli w spotkaniu także m.in. wiceminister Zdrowia Piotr Bromber , wiceminister Zdrowia p. Maciej Miłkowski,wiceminister Zdrowia p. Waldemar Kraska, Rzecznik Praw Pacjenta p. Bartłomiej Chmielowiec, p. Krystyna Wechman Prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych...
potrzebami chorych. 
Kongres Europejskiej Kolacji Pacjentów Onkologicznych (ECPC) Bruksela, 23 -25 czerwca 2023.
Podsumowanie Corocznego Kongresu Europejskiej Kolacji Pacjentów Onkologicznych (ECPC) zorganizowanego z okazji 20 -lecia ECPC, przeprowadzonego pod auspicjami Organizacji Europejskich Instytutów Onkologii (OECI)
Bruksela, 23 -25 czerwca 2023.
Motto Koalicji ECPC: Nic o nas, bez
Dzień 1.
Przemówienie Prezesa Koalicji, Francesco de Lorenzo
ECPC jako wyjątkowa organizacja reprezentuje interes wszystkich grup pacjentów, począwszy od tych u których występują najczęstsze do tych z najrzadszymi przypadkami chorób onkologicznych.
ECPC wzmacnia ludzi poprzez edukację na temat chorób onkologicznych oraz uczenie pacjentów jak mają występować we własnej obronie. ECPC stworzyła forum europejskich pacjentów służące wymianie informacji na temat najlepszych praktyk medycznych w dziedzinie onkologii, oraz wyrażania niepokoju w związku ze stosowanymi, nie satysfakcjonującymi krajowymi /narodowymi praktykami.
Naczelnym celem organizacji jest aby poprawiać standard życia ludziom, którzy mierzą się z chorobami onkologicznymi.
Organizacja dąży do tego, żeby pacjenci mieli dostęp do najnowocześniejszych i najbardziej skutecznych leków. Dąży do ustalenia jaka powinna być standardowa praktyka leczenia chorób onkologicznych w całej Europie; jaki powinien być minimalny standard pomocy i opieki i jakie minimum powinni być w stanie otrzymywać wszyscy europejscy pacjenci bez wyjątku. W ramach prac ECPC przygotowano dokument do złożenia do EU z rekomendacjami co powinno być zrobione, aby ulżyć pacjentom cierpiącym na tzw. rzadkie formy chorób onkologicznych. Ci pacjenci stanowią 25% wszystkich pacjentów z rakiem. Istotna wiadomość jest taka, że przed 2025 rokiem będą dostępne screening (z krwi) wykrywające: raka jelita grubego, raka piersi, raka szyjki macicy, co znaczenie ułatwi wcześniejszą diagnozę.
Jedną z form planowanej działalności jest tworzenie Naukowych Centrów Onkologicznych (CRC) z dostępnym tam bardzo szerokim zakresem usług konsultacyjnych, medycznych i naukowych.
Wybrane elementy z różnych prezentacji:
Należy pamiętać, że w najbliższym czasie statystycznie 1 mieszkaniec Europy na 5 zmierzy się w pewnym okresie swojego życia z chorobą onkologiczną, a tylko miesięczne opóźnienie w rozpoczęciu leczenia – powoduje o 10% wzrost ryzyka śmierci w wyniku danej choroby.
Poniżej najważniejsze cele do osiągniecia jakie sobie stawia ECPC, gdyż zły dostęp do leczenia to złe przeżycia:
- Dążyć w diagnostyce i leczeniu pacjentów do stosowania najnowszych osiągnieć technologicznych
- Od stygmatyzować choroby onkologiczne – stygmatyzacja powoduje opóźnienia w diagnozowaniu
- Przygotować się na następną katastrofę typu COVID, tak aby nie zachwiała ona podstawami leczenia
- Onkologia powinna być w centrum priorytetów opieki zdrowotnej każdego kraju
- Pacjent winien być w centrum uwagi systemu zdrowia (nie tylko onkologiczny)
Odnośnie raka, najważniejsze jest zapobieganie i wczesne wykrycie..
Odnośnie raka piersi, w Europie mieszka tylko 10% populacji światowej, a występuje aż 30% przypadków tego raka, są obawy ze w najbliższych latach wzrośnie ta ilość do 50%.
W jednej z kolejnych prezentacji wykładowca Walter Riccardi nawoływał do wspólnych wysiłków w całej EU, aby leki zaczęły trafiać od bogatych do biednych, aby zdrowi wspierali chorych dążąc do wyrównania poziomu jakości leczenia wszystkich. Jednym z ważnych działań byłoby przywrócenie publicznych (wszystkim dostępnych) europejskich raportów ze stanu zdrowia. Te raporty zostały zarzucone jakiś czas temu.
Marc Van den Bulcke - omawiał 2 większe europejskie inicjatywy: UNCAN.eu (Europejski Plan Walki z Rakiem) oraz CAN.Heal (Budowanie EU onkologicznej oraz zdrowia publicznego platformy genomicznej) które są pokrótce omówione poniżej w części, gdzie omawiane są wybrane programy w których uczestniczy ECPC.
Eric Solary - podkreślił, że rak był zawsze z nami. Wiemy ze hominidzi (człowiekowate) 1.7 mln lat temu cierpieli na raka kości. W starożytnym Egipcie kobiety cierpiały na raka piersi. Hipokrates uważał, że przyczyną raka jest zatrzymanie płynów ustrojowych (cztery płyny humoralne). Można tutaj też dodać na marginesie, że Hipokrates równocześnie uważał, że wszystkie choroby zaczynają się w chorych jelitach (przypisek T.B.)
Współczesna onkologia rozpoczęła się 170 lat temu, a od 2000 roku rozpoczęła się terapia celowana.
Niestety, do tej poru nie rozumiemy do końca ani przyczyn tej choroby ani jak ją leczyć skutecznie.
Giovanni Apolone - przekazał informacje, że w UE tworzona jest infrastruktura mająca na celu dostarczanie Kompleksowej Opieki w Centrach Onkologicznych (CCCI - Comprehensive Care Cancer Infrastructure). Infrastruktura winna być gotowa do 2025 roku. Natomiast OECI - Organization of European Cancer Institutes ( Organizacja Europejskich Instytutów Onkologicznych) pozarządowa, non- profit organizacja współpracy między europejskimi instytutami onkologicznymi, założona w 1979 roku, największa w Europie infrastruktura, ma 130 członków, pomaga dotrzeć z dobrymi lekami do 30-40 % pacjentów europejskich, a powinna być w stanie dotrzeć do 90%.
Dzień 2.
Elena Petelos – omawiała co się zmieni w nowej EU strategii farmaceutycznej ekskluzywności leków onkologicznych na rynku EU . Aktualnie są adresowane następujące wyzwania :
- Niesprawiedliwa ekskluzywność produktów leczniczych na rynku UE (nie wszyscy maja dostęp do najlepszych leków)
- Zastosowanie AI (sztucznej inteligencji)
- Nowa polityka badań klinicznych skierowana na przyśpieszony rozwój nowych leków i ich wejście na rynki
- Ochrona patentowa dla firm farmaceutycznych będzie krótsza, dostęp do danych będzie dla wszystkich łatwiejszy,
Denis Horgan - przedstawił kwestie związane z dostępnością dla wszystkich Europejczyków do diagnostyki oraz jak będzie wyglądała dostępność danych z genomics dla zdrowia publicznego. Aktualnie jest szereg różnych regulacji na rozmaitych szczeblach jak i praktycznie w każdym kraju . To utrudnia to jednolity dostęp do uzyskanych danych. Dostęp ten pozwoli na meta analizy najróżniejszych danych i wyciąganie wniosków dotyczących występowalności raka, przyczyn oraz jak można stosować skuteczną prewenęje.
Biomarkery ułatwią znacznie i przyspieszą diagnostykę pacjentów; dla celów diagnozy ze stosowaniem biomarkerów, będzie wymagane tylko pobranie krwi (tzw. liquid biopsy). Odnośnie przyszłości musimy się skupić nad tym, jak można będzie działać, by ta diagnostyka przeprowadzana była w jak najbardziej efektywny sposób. Pacjenci w ramach współpracy wskażą, w jakim kierunku winna jest iść diagnostyka za pomocą biomarketow. ECPC jest zaangażowane w te działalność.
Adela Maghear z ECPC - przedstawiła europejską akcję wsparcia (advocacy) mającą na celu promowanie obrony różnych pacjentów poprzez przedstawianie ich historii chorobowych osobom odpowiedzialnym za tworzenie prawa (decydentów). W tę akcję zaangażowane są osoby pracujące w służbie zdrowia (health care professionalists) .
Anton Berns - skupił się na temacie CCC (Cancer Care Centers) w UE. Pytanie jest, jak system UE może się zaadaptować do proponowanego modelu kompleksowej opieki w Centrach Onkologicznych.
Są planowane 2 rodzaje tych centrów w krajach UE: bardziej i mniej zaangażowane w naukę. Pozytywnym i inspirującym przykładem może być Cancer Core Europe (CCE) z bardzo wysoko rozwinięta infrastrukturą. Ta sieć przyjmuje i leczy 60 tys. pacjentów rocznie. Jak móc osiągnąć taki standard?
Paolo Casali - nawiązał do działania zwanego EU Jonit Action- JANE. Różne ekspertyzy powinny być dostępne w tych centrach. Bardzo trudno jest stworzyć takie centra. W ramach JANE – funkcjonuje Europejski system referencji oraz tworzone są przewodniki edukacyjne dla pacjentów.
Franseco de Lorenzo - podkreślił, że dzisiaj więcej iż 30% pacjentów onkologicznych żyje ponad 10 lat. Aktualnie prowadzone są dyskusje, że w Narodowym Planie Kontroli Raka (National Cancer Control Plan /NCCP) w planie każdego kraju winny być umieszczone sprawy poruszane wcześniej.
Nicola Normanno - przybliżyła kwestie stosowania biomarkeró , które są bardzo specyficzne i czułe. Wykrywają one krążące we krwi fragmenty ctDNA (circulating tumor DNA) i pozwalają na wczesną detekcje, prognozę oraz leczenie.
Są już na rynku tzw. multi- biomarkery, czyli testy wykrywające więcej niż jedno zagrożenie, ale np. w Polsce dostęp do nich jest niewystarczający .
Richard Head - przedstawił tzw. TIGER Projekt firmy Ceratium, wspierany przez ECPC. Celem projektu TIGER jest opracowanie najlepszej terapeutycznie anty-rakowej szczepionki opartej na technologii mRNA (podobnie jak była szczepionka anty -COVIDOVA). Zaletą tego systemu jest, że szczepionka stymuluje system immunologiczny organizmu i uczy go aby zapamiętał reakcje odpornościowe przez całe życie.
Koalicja ESPC jest zaangażowana w 25 programów toczących się w UE w 2022.
Poniżej skrótowe informacje o niektórych z nich:
Corocznie na raka umiera w Europie 1.3 mln ludzi i konieczne są większe inwestycje wspierające lepszą prewencję, szybszą diagnozę gdyż skuteczne leczenie raka jest postrzegane jako pilna potrzeba.
- UNCAN.eu - Understand CANcer (zrozumieć raka)
29 partnerów z 20 krajów jest zaangażowanych w ten projekt (3 M E.)
Inicjatywa rozpoczęta w 2022 roku. To jest jeden z 10 flagowych projektów Europejskiego Planu Walki z Rakiem (Europe’s Beating Cancer Plan). Celem UNCAN.eu jest uzyskanie szerokiej, nowej wiedzy (danych) aby móc ratować życie i poprawiać jakość życia tych, co pokonali raka. Planowany jest uruchomienie Zjednoczonych Danych Naukowych (Federated Cancer Research) w tzw. hubie. Będą dwa cele w tym projekcie: standaryzacja danych dotyczących chorób onkologicznych wpływających do „hubu” oraz wciągnięcie do programu naukowców i pacjentów z krajów członkowskich.
//uncan.eu
- canServ - Providing cutting edge cancer research services a cross Europe (Dostarczanie najnowocześniejszych usług naukowych w całej Europie)
19 partnerów jest zaangażowanych w ten projekt (14.8 M E.)
Celem tego projektu jest uczynić aby najnowocześniejsze międzydyscyplinarne naukowe usługi stały się dostępne międzynarodowej społeczności EU jak również aby umożliwić innowacyjne R&D projekty oraz promować z korzyścią dla pacjentów na całym naszym kontynencie celowana medycyny. canSERV gromadzi światowej klasy europejską naukową infrastrukturę, która nie tylko pokrywa wszelkie aspekty rozwoju kolejnych leków dla onkologii, ale również łączy je międzydyscyplinarnie ze sobą, w ten sposób podnosząc ich wartość.
//www.canserv.eu
- CAN.Heal - Building the EU Cancer and Public Health Genomics platform (Budowanie EU onkologicznej oraz zdrowia publicznego platformy genomicznej)
42 partnerów z 17 krajów jest zaangażowanych w ten projekt (6 M E.)
Celem tego projektu jest implementacja następnej generacji technik sekwencyjnych, aby móc identyfikować genetyczny profil pacjentów oraz komórek rakowych dążąc do tego aby uzyskane dane mogły być udostępnione i opracowywane poprzez EU centra onkologiczne, dażąc do wyrównania standardów leczenia raka. Dodatkowo CAN.Heal planuje rozwinąć strategie pozwalające ocenić ryzyko powstawania raka w zdrowych populacjach, stworzyć zdalnę konsultacje genetyczna oraz włączyć genetyczne profilowanie do tzw. screeningów w pediatrycznych onkologicznych centrach, jak również włączyć Europejski projekt Genomowy w inicjatywę bio-bankowania.
//canheal.eu
- TIGER - Proof of Principle of the best -in class therapeutic mRNA cancer vaccine.
(Wstępna ocena potencjału najlepszej w klasie terapeutycznej antyrakowej szczepionki mRNA)
W skład konsorcjum wchodzi 8 partnerów z 3 krajów, (6.9 M E.)
Celem tego projektu jest opracowanie szczepionki skierowanej na raka za którego powstawanie odpowiedzialny jest ludzki papilloma wirus (HPV). Wirus ten odpowiedzialny jest za ponad 70% raka raka szyjki macicy powstałego w wyniku działania HPV, oraz za szereg raków płaskonabłonkowych głowy i szyi. Szczepionka nowej klasy mRNA ma potencjał zrewolucjonizować leczenie pacjentów z trudnymi do leczenia nowotworami. Żadna szczepionka nie weszła jeszcze na rynek. Szczepionka będzie stosowana dożylnie i musza się odbyć przedtem badania kliniczne tego najnowocześniejszego w swojej klasie terapeutycznego produktu.
Tradycyjną, dostępną szczepionkę przeciwko HPV typ 16 i 18 przeciwko temu nowotworowi mogą przyjmować wszyscy w każdym wieku, jakkolwiek uważa się ze najskuteczniejsza jest, gdy podana jest we wcześniejszym wieku (przypisek TB).
//tiger-h2020eu
- Instand-NGS4P – Integratd and standardized NGS workflows for Personalised Therapy
(Zintegrowany i zestandaryzowany NGS (Next Generation Sequencing) schemat pracy dla celów terapii spersonalizowanej)
W skład konsorcjum wchodzi 7 parterów z 5 krajów (10 M E. )
Medycyna spersonalizowana polega na dostępności testów molekularnych niezbędnych do ustalenia odpowiedniej diagnozy oraz wybrania dopasowanej terapii.
Projekt Instand -NGS4P koncentruje się na optymalizacji korzyści pacjentów onkologicznych płynących z NGS poprzez rozwój zintegrowanego zestandaryzowanego NGS schematu pracy. Dla tego celu, technika skompiluje w odpowiedniej formie informacje pochodzące z genetycznego testowania onkologicznego, testowania farmakogenetycznego oraz dane e – medyczne, wspierające podejmowanej przy łóżku chorego decyzji odnoszącej się do planowanej terapii.
//www.instandsngs4p.eu
Po więcej informacji zainteresowane osoby odsyłam bezpośrednio do podanych adresów stron internetowych
dr n. biol. Teresa Brodniewicz
Delegat SPBS
10.07.2023
Mapa drogowa w kierunku wyleczenia CML- Przewlekła Białaczka Szpikowa.
Novartis przedstawił wyniki ogólnoświatowej ankiety dotyczącej potrzeb pacjentów z CML
Podczas Kongresu Europejskiego Stowarzyszenia Hematologów (European Hematology Association, EHA) odbywającego się w dniach 8-16 czerwca 2023r. we Frankfurcie firma Novartis ogłosiła wyniki ankiety dotyczącej niezaspokojonych potrzeb w przewlekłej białaczce szpikowej (Survey of Unmet Needs in chronic myeloid leukemia, CML SUN). Dane ujawniają konieczność lepszej komunikacji i wspólnego podejmowania decyzji przez pacjentów i lekarzy, a także wdrażanie lepiej tolerowanych opcji terapii, które nie poświęcają jakości życia (quality of life, QoL) dla skuteczności leczenia. Dane te są potrzebne do wzmocnienia głosu pacjentów podczas dyskusji na temat leczenia, aby optymalizować QoL, skuteczność i tolerancję na wszystkich etapach terapii
„CML SUN został zaprojektowany, aby uzyskać odpowiedzi na nierozwiązane dotychczas kwestie dotykające osób żyjących z przewlekłą białaczką szpikową oraz ich lekarzy, takie jak podejście do różnych opcji leczenia, różnice w priorytetach odnośnie skuteczności i tolerancji, a także skuteczność we wzajemnym komunikowaniu celów” - powiedział dr Fabian Lang, członek komitetu i autor badania CML SUN ze Szpitala Uniwersyteckiego im. Goethego we Frankfurcie. -„Ponieważ dzięki dostępnym terapiom CML pod wieloma względami stała się chorobą przewlekłą, ważne jest zrozumienie priorytetów pacjentów i lekarzy, zwłaszcza gdy zmieniają się one w zależności od linii terapii. Spostrzeżenia wynikające z CML SUN pomogą nam w dalszym rozwoju terapii w CML”.
Dane zebrane w 11 krajach dotyczyły celów leczenia, wspólnego podejmowania decyzji i zadowolenia z leczenia. Badanie pozwoliło postawić następujące wnioski:
- Dla pacjentów główne cele terapii to zatrzymanie lub spowolnienie postępu choroby, utrzymanie/poprawia QoL oraz minimalizowanie/kontrolowanie skutków ubocznych, podczas gdy lekarze kładą większy nacisk na skuteczność leczenia.
- Na różnych etapach terapii od 48% do 66% lekarzy zgłasza, że przedstawia pacjentom tylko jedną opcję leczenia, podczas gdy od 39% do 43% pacjentów twierdzi, że otrzymało od swojego lekarza informacje tylko o jednej opcji terapeutycznej.
- Tylko 19% do 26% pacjentów twierdzi, że decyzje dotyczące leczenia są omawiane i podejmowane wspólnie z lekarzem, podczas gdy od 44% do 48% lekarzy twierdzi, że podejmuje decyzje terapeutyczne przy niewielkim lub zerowym udziale pacjenta na różnych liniach terapii.
- Większość pacjentów i lekarzy deklaruje zadowolenie ze skuteczności obecnych metod leczenia. Mimo to wielu pacjentów zgłasza, że leczenie wpływa na QoL, powodując zmęczenie fizyczne lub emocjonalne, trudności w aktywności fizycznej i utrzymaniu życia społecznego oraz ciągły stres związany ze skutecznością leczenia.
„Osoby żyjące z przewlekłą białaczką szpikową muszą mieć możliwość prowadzenia otwartych i szczerych rozmów ze swoimi lekarzami na temat celów leczenia, wpływu skutków ubocznych leków na ich życie, a także ich samopoczucia emocjonalnego i psychicznego” — wyjaśniła Lisa Machado, Członek Komitetu Prowadzącego CML SUN, założycielka Canadian CML Network oraz producentka platformy Healthing.ca. - „Przeszliśmy długą drogę, jeśli chodzi o sposoby leczenia CML, dzięki innowacyjnym terapiom, które umożliwiają ludziom dłuższe i lepsze życie z tą chorobą. Pozostaje jednak jeszcze wiele do zrobienia, zwłaszcza jeśli chodzi o pewność, aby relacje między lekarzami a pacjentami opierały się na wspólnym podejmowaniu decyzji, jasnym zrozumieniu wzajemnych potrzeb i oczekiwań na przyszłość”.
Przedstawione wyniki są oparte na danych z Australii, Brazylii, Kanady, Francji, Niemiec, Włoch, Japonii, Korei Południowej, Hiszpanii, Wielkiej Brytanii i USA. Oczekuje się, że końcowe analizy danych zostaną opublikowane w dalszej części roku.
Zobacz całą publikację: Przewlekłe białaczki: szpikowa i limfocytowa
Przewlekłe białaczki szpikowa i limfocytowa często przez długie lata mogą nie dawać żadnych objawów. Dlatego zazwyczaj wykrywa się je przypadkowo w badaniu morfologii krwi.
Podłożem przewlekłej białaczki szpikowej i przewlekłej białaczki limfocytowej są mutacje. W białaczce szpikowej dochodzi w wyniku mutacji do spotkania dwóch genów – BCR i ABL – które normalnie ze sobą nie sąsiadują w genomie. Doprowadza to do nadmiernej produkcji białka, które stymuluje komórkę to namnażania się i wydłuża jej czas przeżycia. Skutkiem tego najpierw komórki akumulują się w szpiku, a następnie przedostają się do krwi, co manifestuje się podwyższoną liczbą białych krwinek w wynikach badań laboratoryjnych, w szczególności granulocytów. Pozostałe parametry morfologii krwi zazwyczaj są prawidłowe, choć z czasem mogą występować również inne zaburzenia w morfologii, takie jak niedokrwistość, małopłytkowość.
W przewlekłej białaczce limfocytowej, która jest jednym z najczęstszych nowotworów hematologicznych, mutacja pojawia się w limfocytach, czyli w linii komórek wyspecjalizowanych w obronie przeciwko infekcjom. Mutacja ta wpływa głównie na znaczne wydłużenie czasu przeżycia tych komórek i również wiąże się ze zwiększoną ich zdolnością do namnażania się i akumulacji zarówno w szpiku, jak i we krwi.
Objawy nie tylko w obrazie krwi
Przewlekłej białaczce szpikowej może towarzyszyć powiększenie śledziony, które jednak też wykrywane jest przypadkowo bądź przy pogłębionej diagnostyce. Czasem pojawiają się bóle czy utrudnienie pasażu w przewodzie pokarmowym, co ostatecznie może przyczynić się do spadku masy ciała. Zazwyczaj jednak chorobę wykrywa się wcześniej niż będzie ona manifestowała się takimi objawami.
W przewlekłej białaczce limfocytowej, oprócz zaburzeń w obrazie krwi (głównie w postaci zwiększonej liczby białych krwinek we krwi, a konkretnie limfocytów) często następuje powiększenie węzłów chłonnych. Niektóre z nich, jak węzły szyjne, pachowe czy pachwinowe czasami jesteśmy w stanie sobie wybadać jako twarde i bolesne kulki. W bardziej zaawansowanych stadiach choroby dochodzi do powiększenia wątroby i śledziony. W sytuacji, kiedy nieprawidłowe komórki w szpiku dominują i nie ma miejsca dla prawidłowego krwiotworzenia, wtórnie rozwijają się niedokrwistość i małopłytkowość. W bardzo zaawansowanych stadiach choroby mogą pojawić się objawy ogólne: szybka utrata masy ciała nie uzasadniona dietą, zlewne nocne poty, gorączka powyżej 38° utrzymująca się przy braku jakichkolwiek objawów infekcji.
Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej
Znajomość podłoża molekularnego przewlekłej białaczki szpikowej umożliwiła opracowanie bardzo precyzyjnych, celowanych terapii inhibitorami kinazy tyrozynowej, które blokują białko wytwarzane przez połączone geny BRC-ABL. Wprowadzenie tych leków do terapii białaczki na przełomie XX i XXI wieku okazało się prawdziwym przełomem, gdyż wcześniej ta choroba była niewyleczalna – poza przypadkami pacjentów kwalifikujących się do przeszczepienia komórek krwiotwórczych od dawcy rodzinnego czy niespokrewnionego. Możliwe stało się kontrolowanie choroby przez wiele lat bez dodatkowych interwencji. Zaletą tych leków jest doustna forma tabletkowa i zazwyczaj dobre ich tolerowanie przez chorych.
Istnieją trzy generacje inhibitorów kinazy tyrozynowej. Terapię zaczynamy od inhibitora pierwszej generacji. Jeśli lek jest nieskuteczny bądź źle tolerowany, przechodzimy do stosowania inhibitora drugiej generacji. Trzecia generacja tych leków jest stosowana przy braku skuteczności wcześniejszych linii. W nielicznych przypadkach, kiedy żadne z tych leków nie działają, zachodzi wskazanie do przeszczepienia komórek krwiotwórczych. Ponieważ procedura transplantacyjna jest obarczona wysokim ryzykiem powikłań, w tym zagrażających życiu, dlatego pozostawiamy ją jako leczenie ratunkowe. U większości chorych wystarczają tabletki z inhibitorami. Przy prawidłowym leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej stosunkowo szybko dochodzi do normalizacji parametrów krwi i do zmniejszenia powiększonej śledziony.
Leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej
Na leczenie tej choroby wpływa jej przebieg oraz wykrycie specyficznych cech genetycznych komórek białaczkowych, które determinują rokowanie. U części pacjentów choroba nie ma tendencji do progresji i zdarza się, że nigdy nie będzie trzeba włączać leczenia. Może być jednak i tak, że narastanie krwinek będzie szybkie i szybko dojdzie do rozwoju innych towarzyszących objawów, szczególnie powiększenia węzłów chłonnych, śledziony i wątroby.
Przewlekła białaczka limfocytowa jest uważana za niewyleczalną. Przeszczepienie komórek krwiotwórczych od dawcy może doprowadzić do wyleczenia, ale z uwagi na duże ryzyko powikłań mało chorych decydujemy się na taką terapię kierować; tym bardziej, że są inne formy leczenia, które mogą chorobę kontrolować przez długie lata.
Dążymy do tego, aby była to choroba przewlekła, w rozumieniu takim, że odpowiednio leczona nie wpływa na długość życia pacjenta. U większości chorych zaczynamy od obserwacji. Kryteriami, na bazie których podejmuje się decyzję o włączeniu leczenia, są: szybkie narastanie białych krwinek, czyli podwojenie ich liczby w ciągu 6. miesięcy, wystąpienie objawów ogólnych i wtórnych zaburzeń morfologii krwi, czyli niedokrwistości, małopłytkowości. Leczenie zostaje włączone również wtedy, gdy wątroba, śledziona i węzły chłonne szybko ulegają powiększeniu, pojawiają się ból i zaburzenia pracy przewodu pokarmowego. Do niedawna oparte było ono na chemioterapii w skojarzeniu z przeciwciałem monoklonalnym. Ostatnio jednak dokonały się rewolucyjne zmiany – wprowadzono wiele leków celowanych przyjmowanych w tabletkach, które w sposób bardzo wybiórczy ingerują w szlaki metaboliczne komórek białaczkowych, prowadząc do ich zniszczenia. Dwie główne grupy wykorzystywanych leków to inhibitory kinazy Brutona oraz inhibitory BCR-2. Wszystkie te leki są dostępne w Polsce w programach lekowych. Ponieważ są bardzo skuteczne, rokowania chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową bardzo się poprawiły.
Przedruk z: eksperciozdrowiu.pl
Zobacz nasze zakładki poświęcone tym chorobom: