Ogólnopolskie Stowarzyszenie Pomocy Chorym Na Przewlekłą Białaczkę Szpikową

Menu

Aktualności

2023-11-16

Współpraca - projekt (test produktowy) skierowany do osób w trakcie leczenia onkologicznego

Szukamy osób które w ciągu ostatnich 3 miesięcy podjęły leczenie onkologiczne - chemioterapia, immunoterapia i radioterapia. 

Jesteśmy firmą, która od 11 lat specjalizuje się w badaniach rynku. 

W ramach projektu, prześlemy do Ciebie 5 pełnowymiarowych produktów odżywczych w różnych smakach. Po ich przetestowaniu, poprosimy Cię o wypełnienie ankiety na temat każdego z nich. Jako podziękowanie za Twój udział oferujemy wynagrodzenie w wysokości 130 złotych. 

Aby zgłosić się do udziału w badaniu, prosimy o wypełnienie formularza dostępnego pod poniższym linkiem: https://forms.gle/hkrkhSPGRQvUoTv18 

Do testu poszukujemy prawie 200 osób, prześlij zatem link do osób, które również mogą wziąć udział i wypróbujcie nowe produkty wspólnie.

Informujemy, że do badania nie kwalifikują się wszystkie zgłoszenia 

O zakwalifikowaniu do badania poinformujemy mailowo bądź telefonicznie.  

Pozdrawiam

Agnieszka Nabialczyk | Recruitment Specialist

Mobile/Whatsapp: +48 694 258 013

Email: agnieszka.nabialczyk@stratega.pl ; RFQs: info@strategaresearch.com Web: www.strategaresearch.com 

2023-08-18

Spotkanie z nową Panią Minister Zdrowia Katarzyną Sójka z Organizacjami Pacjenckimi skupionymi w Radzie Organizacji Pacjentów przy Rzeczniku Praw Pacjenta

W dniu 18 sierpnia Spotkanie w Ministerstwie Zdrowia Pani Minister Katarzyny Sójki z przedstawicielami organizacji pacjentów Spotkanie w Ministerstwie Zdrowia Pani Minister Katarzyny Sójki z przedstawicielami organizacji pacjentów. W przyjaznej atmosferze Pani Minister Zdrowia przywitała się osobiście z każdym z przedstawicieli Organizacji Pacjentów. Spotkanie prowadził ks. Arkadiuisz Nowak. Ucześtniczyli w spotkaniu także m.in. wiceminister Zdrowia Piotr Bromber , wiceminister Zdrowia p. Maciej Miłkowski,wiceminister Zdrowia p. Waldemar Kraska, Rzecznik Praw Pacjenta p. Bartłomiej Chmielowiec, p. Krystyna Wechman Prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych...

To pierwsze spotkanie minister Katarzyny Sójki z organizacjami reprezentującymi pacjentów #RadaOrganizacjiPacjentów przy #MZ oraz Radą Organizacji Pacjentów przy Rzecznik Praw Pacjenta.
Ministerstwo Zdrowia deklaruje kontynuację realizowania Strategii współpracy wypracowanej przez środowiska i organizacje pacjentów na lata 2023–2024 oraz liczy na aktywną działalność i dalszą współpracę.Znaczące jest to, że Pani minister rozpoczęła swoje urzędowanie od wysłuchania głosów reprezentantów chorych. Minister Katarzyna Sójka podkreśliła, że współpraca, partnerstwo, dialog z pacjentami będzie priorytetem jej pracy. Minister wysłuchała wypowiedzi liderów, na niektóre z nich odpowiedziała w trakcie spotkania, i zapowiedziała kontynuację działań związanych z problemami i Może być zdjęciem przedstawiającym 14 osóbpotrzebami chorych. Może być zdjęciem przedstawiającym 3 osobyMoże być zdjęciem przedstawiającym 4 osoby

Może być zdjęciem przedstawiającym 14 osób

2023-07-10

Kongres Europejskiej Kolacji Pacjentów Onkologicznych (ECPC) Bruksela, 23 -25 czerwca 2023.

Podsumowanie  Corocznego  Kongresu  Europejskiej Kolacji Pacjentów Onkologicznych (ECPC) zorganizowanego z okazji 20 -lecia ECPC, przeprowadzonego  pod auspicjami Organizacji Europejskich Instytutów  Onkologii (OECI)

Bruksela, 23 -25 czerwca 2023.

Motto Koalicji ECPC: Nic o nas, bez

 

W dniach 23 -25 czerwca 2023 w Brukseli odbył się Kongres Europejskiej Kolacji Pacjentów Onkologicznych (ECPC).
Nasze Stowarzyszenie - Ogólnokrajowe Stowarzyszenie Pomocy Chorym Na Przewlekłą Białaczkę Szpikową
reprezentowała jako delegat  Pani dr n. biol. Teresa Brodniewicz i była jako jedyna reprezentantka  Stowarzyszeń i Fundacji z Polski
 

Dzień 1.

Przemówienie Prezesa Koalicji, Francesco de Lorenzo

ECPC  jako wyjątkowa organizacja reprezentuje interes wszystkich grup pacjentów, począwszy od tych u których występują najczęstsze do tych z najrzadszymi przypadkami chorób  onkologicznych.

ECPC wzmacnia ludzi poprzez edukację na temat chorób onkologicznych oraz uczenie  pacjentów jak mają występować we własnej obronie. ECPC stworzyła forum  europejskich pacjentów służące  wymianie informacji na temat najlepszych praktyk medycznych w dziedzinie onkologii, oraz  wyrażania niepokoju w związku ze stosowanymi, nie satysfakcjonującymi krajowymi /narodowymi praktykami.

Naczelnym celem organizacji jest aby poprawiać standard życia ludziom,  którzy mierzą się z chorobami onkologicznymi.

Organizacja dąży do tego, żeby pacjenci mieli  dostęp do najnowocześniejszych i najbardziej skutecznych leków.  Dąży do ustalenia jaka powinna być  standardowa praktyka leczenia chorób onkologicznych w całej Europie; jaki powinien być minimalny standard pomocy i opieki i jakie minimum powinni być w stanie otrzymywać wszyscy europejscy pacjenci bez wyjątku. W ramach prac ECPC przygotowano dokument do złożenia do EU z rekomendacjami co powinno być zrobione, aby ulżyć pacjentom cierpiącym na tzw. rzadkie formy chorób onkologicznych.  Ci pacjenci stanowią 25% wszystkich pacjentów z rakiem.  Istotna  wiadomość jest taka, że przed 2025 rokiem będą dostępne screening (z krwi) wykrywające: raka jelita grubego, raka piersi, raka szyjki macicy, co znaczenie ułatwi wcześniejszą diagnozę.

Jedną z form planowanej działalności jest tworzenie  Naukowych Centrów  Onkologicznych (CRC) z dostępnym tam bardzo szerokim zakresem usług  konsultacyjnych, medycznych i naukowych.

Wybrane elementy z różnych prezentacji:

Należy pamiętać, że w najbliższym czasie statystycznie  1 mieszkaniec Europy na 5 zmierzy się w pewnym okresie swojego życia  z chorobą onkologiczną, a tylko miesięczne opóźnienie w rozpoczęciu leczenia – powoduje o 10% wzrost ryzyka śmierci w wyniku danej choroby.

Poniżej najważniejsze  cele do osiągniecia jakie sobie stawia ECPC, gdyż zły dostęp do leczenia to złe przeżycia:

  • Dążyć w  diagnostyce i leczeniu pacjentów do stosowania najnowszych osiągnieć  technologicznych
  • Od stygmatyzować choroby onkologiczne – stygmatyzacja powoduje opóźnienia w diagnozowaniu
  • Przygotować się na następną katastrofę typu COVID, tak aby nie zachwiała ona podstawami leczenia
  • Onkologia powinna być w  centrum priorytetów  opieki zdrowotnej każdego kraju
  • Pacjent winien być w centrum uwagi systemu zdrowia (nie tylko onkologiczny)

Odnośnie raka, najważniejsze jest zapobieganie i wczesne wykrycie..

Odnośnie raka piersi, w Europie mieszka  tylko 10% populacji światowej, a występuje aż 30% przypadków tego  raka, są obawy ze w najbliższych latach wzrośnie ta ilość  do 50%.

W jednej z kolejnych  prezentacji wykładowca Walter Riccardi  nawoływał do wspólnych wysiłków w całej EU, aby leki zaczęły trafiać  od bogatych do biednych, aby  zdrowi wspierali chorych dążąc do wyrównania poziomu jakości leczenia wszystkich.  Jednym z ważnych działań byłoby przywrócenie publicznych (wszystkim dostępnych) europejskich raportów ze stanu zdrowia.  Te raporty zostały zarzucone jakiś czas temu.

Marc Van den Bulcke - omawiał 2 większe  europejskie inicjatywy: UNCAN.eu (Europejski Plan Walki z Rakiem) oraz CAN.Heal  (Budowanie EU onkologicznej oraz zdrowia publicznego platformy genomicznej)   które są pokrótce omówione poniżej  w części, gdzie omawiane są wybrane programy w których uczestniczy ECPC.

Eric Solary - podkreślił, że rak był zawsze z nami. Wiemy ze hominidzi (człowiekowate) 1.7 mln lat temu cierpieli na raka kości. W starożytnym Egipcie  kobiety cierpiały  na raka piersi. Hipokrates uważał, że przyczyną raka jest zatrzymanie  płynów ustrojowych  (cztery płyny humoralne).   Można tutaj też dodać na marginesie, że Hipokrates równocześnie   uważał, że wszystkie choroby zaczynają się w chorych jelitach (przypisek T.B.) 

Współczesna onkologia rozpoczęła  się 170 lat temu, a od 2000 roku rozpoczęła się terapia celowana. 

Niestety, do tej poru nie rozumiemy  do końca ani przyczyn tej choroby ani jak ją leczyć skutecznie.  

Giovanni Apolone -  przekazał informacje, że w UE tworzona jest infrastruktura mająca na celu dostarczanie Kompleksowej Opieki  w Centrach Onkologicznych  (CCCI - Comprehensive Care Cancer Infrastructure).  Infrastruktura winna być gotowa do 2025 roku.  Natomiast OECI - Organization of European Cancer Institutes ( Organizacja Europejskich Instytutów Onkologicznych) pozarządowa, non- profit organizacja współpracy między europejskimi instytutami onkologicznymi, założona w 1979 roku, największa w Europie infrastruktura,  ma 130 członków,  pomaga dotrzeć z dobrymi lekami do 30-40 % pacjentów europejskich, a powinna być w stanie dotrzeć do 90%.

 

 

Dzień 2.

Elena Petelos – omawiała co się zmieni w nowej EU strategii farmaceutycznej ekskluzywności leków onkologicznych na rynku EU . Aktualnie są adresowane następujące wyzwania :

  • Niesprawiedliwa ekskluzywność produktów leczniczych na rynku UE (nie wszyscy maja dostęp do najlepszych leków)
  • Zastosowanie AI (sztucznej inteligencji)
  • Nowa polityka badań klinicznych skierowana na przyśpieszony rozwój nowych leków i ich wejście na rynki
  • Ochrona patentowa dla firm farmaceutycznych będzie krótsza, dostęp do danych będzie dla wszystkich łatwiejszy,

Denis Horgan - przedstawił kwestie związane z dostępnością dla wszystkich Europejczyków do diagnostyki oraz jak będzie wyglądała dostępność danych z genomics dla zdrowia publicznego.  Aktualnie jest szereg różnych regulacji na rozmaitych  szczeblach jak i praktycznie  w każdym kraju . To utrudnia to jednolity dostęp  do uzyskanych danych.   Dostęp ten pozwoli na meta analizy najróżniejszych danych i wyciąganie wniosków dotyczących występowalności raka, przyczyn oraz  jak można stosować skuteczną prewenęje.

Biomarkery ułatwią znacznie i przyspieszą diagnostykę pacjentów; dla celów diagnozy ze stosowaniem biomarkerów, będzie wymagane tylko pobranie krwi (tzw. liquid biopsy).  Odnośnie przyszłości musimy się skupić  nad tym, jak można  będzie działać, by ta diagnostyka przeprowadzana była  w jak najbardziej efektywny sposób.  Pacjenci w ramach współpracy  wskażą,  w jakim kierunku winna jest iść diagnostyka za pomocą biomarketow.  ECPC jest zaangażowane w te działalność.

Adela Maghear z ECPC  - przedstawiła europejską akcję wsparcia (advocacy) mającą na celu promowanie obrony różnych pacjentów poprzez przedstawianie ich historii chorobowych osobom odpowiedzialnym za tworzenie prawa (decydentów).  W tę akcję zaangażowane są osoby pracujące w służbie zdrowia (health care professionalists) .

Anton Berns  - skupił się na temacie CCC (Cancer Care Centers) w UE. Pytanie jest, jak system UE może się zaadaptować do proponowanego modelu kompleksowej opieki w Centrach Onkologicznych.

Są planowane 2 rodzaje tych centrów w krajach UE:  bardziej i mniej zaangażowane w naukę.  Pozytywnym i inspirującym  przykładem może być Cancer Core Europe (CCE) z bardzo wysoko rozwinięta infrastrukturą. Ta sieć przyjmuje i leczy 60 tys. pacjentów rocznie.   Jak móc osiągnąć taki standard?

Paolo Casali  - nawiązał do działania zwanego EU Jonit Action- JANE.    Różne ekspertyzy powinny być dostępne w tych centrach.  Bardzo trudno jest stworzyć takie centra. W ramach JANE – funkcjonuje Europejski system referencji oraz tworzone są przewodniki edukacyjne dla pacjentów.

Franseco de Lorenzo - podkreślił, że dzisiaj więcej iż 30% pacjentów  onkologicznych żyje  ponad 10 lat.   Aktualnie prowadzone są dyskusje, że  w Narodowym Planie Kontroli Raka (National Cancer Control Plan /NCCP) w planie każdego kraju winny być umieszczone sprawy poruszane wcześniej.

Nicola Normanno  - przybliżyła kwestie stosowania biomarkeró , które są bardzo specyficzne i czułe.  Wykrywają one krążące we krwi fragmenty ctDNA (circulating tumor DNA)  i pozwalają na wczesną detekcje, prognozę oraz leczenie.

Są już na rynku tzw.  multi- biomarkery, czyli testy wykrywające więcej niż jedno zagrożenie, ale np. w Polsce dostęp do nich jest niewystarczający .

Richard Head  - przedstawił  tzw.  TIGER  Projekt firmy Ceratium, wspierany przez ECPC.  Celem projektu TIGER jest opracowanie najlepszej terapeutycznie anty-rakowej szczepionki opartej na technologii  mRNA (podobnie jak była szczepionka anty -COVIDOVA).  Zaletą tego systemu jest, że szczepionka stymuluje system immunologiczny organizmu i uczy go aby  zapamiętał  reakcje  odpornościowe przez całe życie.   

Koalicja  ESPC jest zaangażowana w 25 programów  toczących się w UE w 2022.

Poniżej skrótowe informacje  o niektórych z nich:

Corocznie na raka umiera w Europie 1.3 mln ludzi i konieczne są większe inwestycje wspierające lepszą prewencję,  szybszą diagnozę gdyż skuteczne leczenie raka jest postrzegane jako pilna potrzeba.

  1. UNCAN.eu  - Understand CANcer (zrozumieć raka)

29 partnerów z 20 krajów jest zaangażowanych w ten projekt (3 M E.)

Inicjatywa rozpoczęta w 2022 roku.  To jest jeden z 10 flagowych projektów Europejskiego Planu Walki z Rakiem (Europe’s Beating Cancer Plan).   Celem UNCAN.eu jest uzyskanie szerokiej, nowej wiedzy (danych) aby móc ratować życie i poprawiać jakość życia tych, co pokonali raka.  Planowany jest uruchomienie Zjednoczonych  Danych Naukowych (Federated Cancer Research) w  tzw. hubie.  Będą dwa cele w tym projekcie: standaryzacja danych dotyczących chorób onkologicznych  wpływających do „hubu” oraz wciągnięcie do programu naukowców i pacjentów z krajów członkowskich.

//uncan.eu

  1. canServ  -  Providing cutting edge cancer research services a cross Europe (Dostarczanie najnowocześniejszych usług naukowych w całej Europie)

19 partnerów  jest zaangażowanych w ten projekt (14.8  M E.)

Celem tego projektu jest uczynić aby najnowocześniejsze międzydyscyplinarne naukowe usługi stały się dostępne  międzynarodowej społeczności EU jak również aby umożliwić innowacyjne R&D projekty oraz promować z  korzyścią  dla pacjentów na całym naszym kontynencie  celowana medycyny.  canSERV gromadzi światowej klasy europejską naukową infrastrukturę, która nie tylko pokrywa wszelkie aspekty rozwoju kolejnych  leków dla onkologii, ale również łączy je międzydyscyplinarnie  ze sobą, w ten sposób podnosząc ich wartość.

//www.canserv.eu

  1. CAN.Heal  - Building the EU Cancer and Public Health Genomics platform  (Budowanie EU onkologicznej oraz zdrowia publicznego platformy genomicznej)

42 partnerów  z 17 krajów jest zaangażowanych w ten projekt   (6 M E.)

Celem tego projektu jest implementacja następnej generacji technik sekwencyjnych, aby móc identyfikować genetyczny profil pacjentów oraz komórek rakowych dążąc do tego aby uzyskane dane mogły być  udostępnione i opracowywane  poprzez EU  centra onkologiczne, dażąc do wyrównania standardów leczenia raka.   Dodatkowo CAN.Heal  planuje rozwinąć strategie pozwalające ocenić ryzyko powstawania  raka w zdrowych populacjach, stworzyć zdalnę konsultacje genetyczna oraz włączyć   genetyczne  profilowanie do tzw. screeningów w pediatrycznych onkologicznych  centrach, jak również włączyć Europejski projekt Genomowy w  inicjatywę bio-bankowania.

//canheal.eu

  1. TIGER  - Proof of Principle of the best -in class therapeutic mRNA cancer  vaccine.

(Wstępna ocena potencjału najlepszej w klasie terapeutycznej antyrakowej szczepionki  mRNA)

W skład konsorcjum wchodzi 8 partnerów z 3 krajów, (6.9 M E.)

Celem tego projektu jest opracowanie szczepionki skierowanej na raka za którego powstawanie  odpowiedzialny jest ludzki papilloma wirus (HPV). Wirus ten odpowiedzialny jest za ponad 70% raka raka szyjki macicy  powstałego w wyniku działania HPV, oraz za szereg raków płaskonabłonkowych głowy i szyi.   Szczepionka nowej klasy mRNA ma potencjał zrewolucjonizować  leczenie pacjentów z trudnymi do leczenia nowotworami.  Żadna  szczepionka nie weszła jeszcze na rynek.   Szczepionka będzie stosowana dożylnie i musza się odbyć przedtem badania kliniczne tego najnowocześniejszego w swojej klasie terapeutycznego produktu.

Tradycyjną, dostępną szczepionkę przeciwko HPV typ 16 i 18 przeciwko temu nowotworowi mogą przyjmować wszyscy w każdym wieku, jakkolwiek uważa się ze najskuteczniejsza jest, gdy podana jest we wcześniejszym wieku (przypisek TB).

//tiger-h2020eu

  1. Instand-NGS4P – Integratd and standardized NGS workflows for Personalised Therapy

(Zintegrowany i zestandaryzowany  NGS (Next Generation Sequencing) schemat pracy dla celów terapii spersonalizowanej)

            W skład konsorcjum wchodzi 7 parterów z 5 krajów (10 M E. )

Medycyna spersonalizowana polega na dostępności testów molekularnych niezbędnych do ustalenia odpowiedniej diagnozy oraz wybrania dopasowanej terapii.

Projekt Instand -NGS4P koncentruje się na optymalizacji  korzyści pacjentów  onkologicznych płynących z NGS poprzez rozwój zintegrowanego zestandaryzowanego NGS schematu pracy. Dla tego celu, technika skompiluje w odpowiedniej formie informacje pochodzące z genetycznego testowania onkologicznego, testowania farmakogenetycznego oraz dane  e – medyczne, wspierające podejmowanej przy łóżku chorego decyzji odnoszącej się do planowanej terapii.

//www.instandsngs4p.eu

Po więcej informacji zainteresowane osoby odsyłam bezpośrednio do podanych adresów stron internetowych

dr n. biol. Teresa Brodniewicz

Delegat  SPBS

10.07.2023

ECPC 2023 Bruksela
2023-07-09

Mapa drogowa w kierunku wyleczenia CML- Przewlekła Białaczka Szpikowa.

Społeczność pacjentów z CML zdaje sobie sprawę, że – chociaż poczyniono znaczne postępy w leczeniu CML – należy zrobić więcej. Społecznościowa Rada Doradcza CML (CML-CAB) uznała osiągnięcie lekarstwa na CML za jeden ze swoich strategicznych priorytetów.
Ponieważ CML stała się chorobą przewlekłą dla większości pacjentów dzięki obecnie dostępnym 5 inhibitorom kinazy tyrozynowej (TKI) , często jest uważana za „szczęśliwego raka”, „załatwioną sprawę” lub „zaznaczone pole”. Jednak w wielu krajach nadal istnieją poważne problemy z dostępem (zarówno do terapii, jak i testów PCR), a skutki uboczne terapii trwającej całe życie, toksyczność i nieprzestrzeganie zaleceń nie mogą być zaprzeczone. Ponadto leczenie TKI jest prawdziwym obciążeniem, zwłaszcza dla młodszych pacjentów (ponieważ poważnie utrudnia planowanie rodziny), a także obciążeniem finansowym dla systemów opieki zdrowotnej ze względu na rosnącą częstość występowania.
Remisja bez leczenia (TFR) jest często przedstawiana jako „wyleczenie”, jednak przerwanie leczenia wymaga stabilnej głębokiej odpowiedzi molekularnej, która jest możliwa dopiero po wielu latach głębokiej remisji (co +1 rok DMR -3% wskaźnika nawrotów). Co więcej, sukces TFR jest prawdopodobny jedynie u co najwyżej 25-35% pacjentów, a przyczyny tego stanu rzeczy są następujące: 1.) wymagania dotyczące przerwania leczenia nie są spełnione, 2.) brak lub ograniczony dostęp do testów PCR i/lub 3 .) 50% odsetek nawrotów nawet przy najlepszym TKI. To powiedziawszy, TFR może kontrolować chorobę, ale nie może jej wyeliminować.
Ponadto monitorowanie PCR przez całe życie (jeśli w ogóle jest dostępne) jest ciągłym przypomnieniem o chorobie. Wreszcie, piętno raka przylega do pacjentów, przerwanie leczenia powoduje strach, niepokój i depresję , a także pozostaje ryzyko niewykrytych (późnych) nawrotów , które mogą prowadzić do progresji i śmierci.
Społeczność pacjentów z CML wzywa zatem do:
Uznanie, że wyleczenie jest niezaspokojoną potrzebą w CML, a nie skończoną umową z TFR
Wspólna definicja problemu, który społeczność/CML-CAB próbuje rozwiązać:
Wszyscy pacjenci z CML (której nie podaje się z TFR)
może wieść normalne, długie życie (co zwykle daje TFR)
z równoważną jakością życia normalnej osoby (nie ma pewności, czy jest to podawane w przypadku TFR)
w przypadku braku jakiejkolwiek choroby CML (która nie jest podawana z TFR)
bez potrzeby jakiejkolwiek terapii CML (która jest podawana z TFR)
bez konieczności ciągłego monitorowania (którego nie zapewnia TFR)
Zaangażowanie i współpraca między wszystkimi zainteresowanymi stronami, przede wszystkim społecznością pacjentów i badaczami CML, w celu znalezienia prawdziwego lekarstwa na CML
Więcej funduszy na badania nad lekiem na CML
Budowanie wspólnej, skoncentrowanej na pacjencie „sieci badawczej na rzecz lekarstwa na CML”, która pomaga koordynować, napędzać i finansować badania w tej przestrzeni
W październiku 2020 r. społeczność CML zorganizowała swoje pierwsze akademickie spotkanie CML-CAB na temat „Mechanizmów leczenia CML – poza TFR”, na które CML-CAB zaprosiło 8 naukowców, z których wszyscy pracowali nad nowymi obszarami badań nad CML. Głównymi celami których było:
Buduj dialog z badaczami akademickimi
Osiągnij konsensus co do tego, jakie są kluczowe problemy w CML (status quo)
Stworzenie wizji tego, gdzie chcemy być i jak mogłoby wyglądać lekarstwo (poza TFR)
Przyjrzyj się różnym sposobom leczenia i dowiedz się, które z nich są najbardziej obiecujące w leczeniu CML
Określ, co społeczność może przyczynić się do osiągnięcia wizji lekarstwa na CML i zdefiniuj „mapę drogową do wyleczenia”
Ta pierwsza akademicka CML-CAB ujawniła, że ​​istnieje potrzeba dalszych badań wykraczających poza TFR, a także nieustanny wysiłek i zaangażowanie wszystkich interesariuszy CML we wspólną pracę nad opracowaniem mapy drogowej prowadzącej do ostatecznego wyleczenia CML. Ta mapa drogowa w kierunku Cure jest planem strategicznym, który określi pożądane wyniki, które należy osiągnąć, oraz główne kamienie milowe potrzebne do ich osiągnięcia. W ten sposób zidentyfikowany plan działania zabierze wszystkich zaangażowanych interesariuszy w podróż mającą na celu pogłębienie naszej wiedzy na temat CML i ostatecznie zapewnienie prawdopodobnej wykonalnej drogi do wyleczenia.
Trwają prace nad „Planem działania w kierunku wyleczenia”. Będziemy dostarczać aktualizacje, gdy tylko będą dostępne.
Kontakt:
W przypadku pytań prosimy o kontakt z naszym kierownikiem projektu naukowego, Eglysem González-Marcano, pod adresem eglys@patientadvocacy.eu
CMLADVOCATES.NET
Roadmap Towards Cure - CML Advocates Network
 
2023-07-08

Novartis przedstawił wyniki ogólnoświatowej ankiety dotyczącej potrzeb pacjentów z CML

Podczas Kongresu Europejskiego Stowarzyszenia Hematologów (European Hematology Association, EHA) odbywającego się w dniach 8-16 czerwca 2023r. we Frankfurcie firma Novartis ogłosiła wyniki ankiety dotyczącej niezaspokojonych potrzeb w przewlekłej białaczce szpikowej (Survey of Unmet Needs in chronic myeloid leukemia, CML SUN). Dane ujawniają konieczność lepszej komunikacji i wspólnego podejmowania decyzji przez pacjentów i lekarzy, a także wdrażanie lepiej tolerowanych opcji terapii, które nie poświęcają jakości życia (quality of life, QoL) dla skuteczności leczenia. Dane te są potrzebne do wzmocnienia głosu pacjentów podczas dyskusji na temat leczenia, aby optymalizować QoL, skuteczność i tolerancję na wszystkich etapach terapii

CML SUN został zaprojektowany, aby uzyskać odpowiedzi na nierozwiązane dotychczas kwestie dotykające osób żyjących z przewlekłą białaczką szpikową oraz ich lekarzy, takie jak podejście do różnych opcji leczenia, różnice w priorytetach odnośnie skuteczności i tolerancji, a także skuteczność we wzajemnym komunikowaniu celów” - powiedział dr Fabian Lang, członek komitetu i autor badania CML SUN ze Szpitala Uniwersyteckiego im. Goethego we Frankfurcie. -„Ponieważ dzięki dostępnym terapiom CML pod wieloma względami stała się chorobą przewlekłą, ważne jest zrozumienie priorytetów pacjentów i lekarzy, zwłaszcza gdy zmieniają się one w zależności od linii terapii. Spostrzeżenia wynikające z CML SUN pomogą nam w dalszym rozwoju terapii w CML”.

Dane zebrane w 11 krajach dotyczyły celów leczenia, wspólnego podejmowania decyzji i zadowolenia z leczenia. Badanie pozwoliło postawić następujące wnioski:

  • Dla pacjentów główne cele terapii to zatrzymanie lub spowolnienie postępu choroby, utrzymanie/poprawia QoL oraz minimalizowanie/kontrolowanie skutków ubocznych, podczas gdy lekarze kładą większy nacisk na skuteczność leczenia.
  • Na różnych etapach terapii od 48% do 66% lekarzy zgłasza, że przedstawia pacjentom tylko jedną opcję leczenia, podczas gdy od 39% do 43% pacjentów twierdzi, że otrzymało od swojego lekarza informacje tylko o jednej opcji terapeutycznej.
  • Tylko 19% do 26% pacjentów twierdzi, że decyzje dotyczące leczenia są omawiane i podejmowane wspólnie z lekarzem, podczas gdy od 44% do 48% lekarzy twierdzi, że podejmuje decyzje terapeutyczne przy niewielkim lub zerowym udziale pacjenta na różnych liniach terapii.
  • Większość pacjentów i lekarzy deklaruje zadowolenie ze skuteczności obecnych metod leczenia. Mimo to wielu pacjentów zgłasza, że leczenie wpływa na QoL, powodując zmęczenie fizyczne lub emocjonalne, trudności w aktywności fizycznej i utrzymaniu życia społecznego oraz ciągły stres związany ze skutecznością leczenia.

Osoby żyjące z przewlekłą białaczką szpikową muszą mieć możliwość prowadzenia otwartych i szczerych rozmów ze swoimi lekarzami na temat celów leczenia, wpływu skutków ubocznych leków na ich życie, a także ich samopoczucia emocjonalnego i psychicznego” — wyjaśniła Lisa Machado, Członek Komitetu Prowadzącego CML SUN, założycielka Canadian CML Network oraz producentka platformy Healthing.ca. - „Przeszliśmy długą drogę, jeśli chodzi o sposoby leczenia CML, dzięki innowacyjnym terapiom, które umożliwiają ludziom dłuższe i lepsze życie z tą chorobą. Pozostaje jednak jeszcze wiele do zrobienia, zwłaszcza jeśli chodzi o pewność, aby relacje między lekarzami a pacjentami opierały się na wspólnym podejmowaniu decyzji, jasnym zrozumieniu wzajemnych potrzeb i oczekiwań na przyszłość”.

Przedstawione wyniki są oparte na danych z Australii, Brazylii, Kanady, Francji, Niemiec, Włoch, Japonii, Korei Południowej, Hiszpanii, Wielkiej Brytanii i USA. Oczekuje się, że końcowe analizy danych zostaną opublikowane w dalszej części roku.

 

ikona Info Zobacz całą publikację: Lang F, Pemberton-Whiteley Z, Clements J, et al. Chronic Myeloid Leukemia Survey on Unmet Needs (CML SUN): Balancing Tolerability and Efficacy Goals of Patients and Physicians Through Shared Treatment Decision-Making. Presented at: EHA2023 Hybrid Congress; June 08-15, 2023; Frankfurt, Germany 

2023-07-07

Przewlekłe białaczki: szpikowa i limfocytowa

Przewlekłe białaczki szpikowa i limfocytowa często przez długie lata mogą nie dawać żadnych objawów. Dlatego zazwyczaj wykrywa się je przypadkowo w badaniu morfologii krwi.

Podłożem przewlekłej białaczki szpikowej i przewlekłej białaczki limfocytowej są mutacje. W białaczce szpikowej dochodzi w wyniku mutacji do spotkania dwóch genów – BCR i ABL – które normalnie ze sobą nie sąsiadują w genomie. Doprowadza to do nadmiernej produkcji białka, które stymuluje komórkę to namnażania się i wydłuża jej czas przeżycia. Skutkiem tego najpierw komórki akumulują się w szpiku, a następnie przedostają się do krwi, co manifestuje się podwyższoną liczbą białych krwinek w wynikach badań laboratoryjnych, w szczególności granulocytów. Pozostałe parametry morfologii krwi zazwyczaj są prawidłowe, choć z czasem mogą występować również inne zaburzenia w morfologii, takie jak niedokrwistość, małopłytkowość.

W przewlekłej białaczce limfocytowej, która jest jednym z najczęstszych nowotworów hematologicznych, mutacja pojawia się w limfocytach, czyli w linii komórek wyspecjalizowanych w obronie przeciwko infekcjom. Mutacja ta wpływa głównie na znaczne wydłużenie czasu przeżycia tych komórek i również wiąże się ze zwiększoną ich zdolnością do namnażania się i akumulacji zarówno w szpiku, jak i we krwi.

Objawy nie tylko w obrazie krwi

Przewlekłej białaczce szpikowej może towarzyszyć powiększenie śledziony, które jednak też wykrywane jest przypadkowo bądź przy pogłębionej diagnostyce. Czasem pojawiają się bóle czy utrudnienie pasażu w przewodzie pokarmowym, co ostatecznie może przyczynić się do spadku masy ciała. Zazwyczaj jednak chorobę wykrywa się wcześniej niż będzie ona manifestowała się takimi objawami.

W przewlekłej białaczce limfocytowej, oprócz zaburzeń w obrazie krwi (głównie w postaci zwiększonej liczby białych krwinek we krwi, a konkretnie limfocytów) często następuje powiększenie węzłów chłonnych. Niektóre z nich, jak węzły szyjne, pachowe czy pachwinowe czasami jesteśmy w stanie sobie wybadać jako twarde i bolesne kulki. W bardziej zaawansowanych stadiach choroby dochodzi do powiększenia wątroby i śledziony. W sytuacji, kiedy nieprawidłowe komórki w szpiku dominują i nie ma miejsca dla prawidłowego krwiotworzenia, wtórnie rozwijają się niedokrwistość i małopłytkowość. W bardzo zaawansowanych stadiach choroby mogą pojawić się objawy ogólne: szybka utrata masy ciała nie uzasadniona dietą, zlewne nocne poty, gorączka powyżej 38° utrzymująca się przy braku jakichkolwiek objawów infekcji.

Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej

Znajomość podłoża molekularnego przewlekłej białaczki szpikowej umożliwiła opracowanie bardzo precyzyjnych, celowanych terapii inhibitorami kinazy tyrozynowej, które blokują białko wytwarzane przez połączone geny BRC-ABL. Wprowadzenie tych leków do terapii białaczki na przełomie XX i XXI wieku okazało się prawdziwym przełomem, gdyż wcześniej ta choroba była niewyleczalna – poza przypadkami pacjentów kwalifikujących się do przeszczepienia komórek krwiotwórczych od dawcy rodzinnego czy niespokrewnionego. Możliwe stało się kontrolowanie choroby przez wiele lat bez dodatkowych interwencji. Zaletą tych leków jest doustna forma tabletkowa i zazwyczaj dobre ich tolerowanie przez chorych.

Istnieją trzy generacje inhibitorów kinazy tyrozynowej. Terapię zaczynamy od inhibitora pierwszej generacji. Jeśli lek jest nieskuteczny bądź źle tolerowany, przechodzimy do stosowania inhibitora drugiej generacji. Trzecia generacja tych leków jest stosowana przy braku skuteczności wcześniejszych linii. W nielicznych przypadkach, kiedy żadne z tych leków nie działają, zachodzi wskazanie do przeszczepienia komórek krwiotwórczych. Ponieważ procedura transplantacyjna jest obarczona wysokim ryzykiem powikłań, w tym zagrażających życiu, dlatego pozostawiamy ją jako leczenie ratunkowe. U większości chorych wystarczają tabletki z inhibitorami. Przy prawidłowym leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej stosunkowo szybko dochodzi do normalizacji parametrów krwi i do zmniejszenia powiększonej śledziony.

Leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej

Na leczenie tej choroby wpływa jej przebieg oraz wykrycie specyficznych cech genetycznych komórek białaczkowych, które determinują rokowanie. U części pacjentów choroba nie ma tendencji do progresji i zdarza się, że nigdy nie będzie trzeba włączać leczenia. Może być jednak i tak, że narastanie krwinek będzie szybkie i szybko dojdzie do rozwoju innych towarzyszących objawów, szczególnie powiększenia węzłów chłonnych, śledziony i wątroby.

Przewlekła białaczka limfocytowa jest uważana za niewyleczalną. Przeszczepienie komórek krwiotwórczych od dawcy może doprowadzić do wyleczenia, ale z uwagi na duże ryzyko powikłań mało chorych decydujemy się na taką terapię kierować; tym bardziej, że są inne formy leczenia, które mogą chorobę kontrolować przez długie lata.

Dążymy do tego, aby była to choroba przewlekła, w rozumieniu takim, że odpowiednio leczona nie wpływa na długość życia pacjenta. U większości chorych zaczynamy od obserwacji. Kryteriami, na bazie których podejmuje się decyzję o włączeniu leczenia, są: szybkie narastanie białych krwinek, czyli podwojenie ich liczby w ciągu 6. miesięcy, wystąpienie objawów ogólnych i wtórnych zaburzeń morfologii krwi, czyli niedokrwistości, małopłytkowości. Leczenie zostaje włączone również wtedy, gdy wątroba, śledziona i węzły chłonne szybko ulegają powiększeniu, pojawiają się ból i zaburzenia pracy przewodu pokarmowego. Do niedawna oparte było ono na chemioterapii w skojarzeniu z przeciwciałem monoklonalnym. Ostatnio jednak dokonały się rewolucyjne zmiany – wprowadzono wiele leków celowanych przyjmowanych w tabletkach, które w sposób bardzo wybiórczy ingerują w szlaki metaboliczne komórek białaczkowych, prowadząc do ich zniszczenia. Dwie główne grupy wykorzystywanych leków to inhibitory kinazy Brutona oraz inhibitory BCR-2. Wszystkie te leki są dostępne w Polsce w programach lekowych. Ponieważ są bardzo skuteczne, rokowania chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową bardzo się poprawiły.

Przedruk z: eksperciozdrowiu.pl

Zobacz nasze zakładki poświęcone tym chorobom: