2025-09-22
22.09-Międzynarodowy Dzień Świadomości Przewlekłej Białaczki Szpikowej | Jak nowoczesne terapie zmieniają życie pacjentów?
W tym roku obchodzimy już 13. Międzynarodowy Dzień Świadomości Przewlekłej Białaczki Szpikowej (PBSz, ang. CML). Ta inicjatywa, obejmująca liczne kampanie informacyjne i zbiórki, została zainicjowana przez środowiska pacjenckie, ze szczególnym zaangażowaniem CML Advocates Network. Data obchodów, nie przez przypadek, została ustanowiona na 22 września. Czym właściwie jest przewlekła białaczka szpikowa?
Przewlekła białaczka szpikowa
Przewlekła białaczka szpikowa (PBSz) to nowotwór mieloproliferacyjny, czyli wywodzący się z komórek szpikowych. Ta występująca nieco częściej u mężczyzn niż u kobiet choroba stanowi około 15% wszystkich białaczek u dorosłych. Chociaż nowotwór ten może powstać w każdym wieku, to szczyt zapadalności przypada na 6. dekadę życia; u dzieci występuje raczej sporadycznie.
PBSz została po raz pierwszy zaobserwowana w 1825 roku w trakcie sekcji zwłok. Krew pacjentki, według tekstu autopsji, została opisana jako „gęsta jak kasza, ktoś mógłby powiedzieć, że była to ropa raczej niż krew”. Słowo „białaczka” padło natomiast dopiero 20 lat później, kiedy to 1845 roku użył go w swojej publikacji niemiecki patolog, Rudolf Virchow.
Gdy jednak występują objawy, to zazwyczaj (częściej niż w 50% przypadków) jest to powiększenie śledziony. Splenomegalia ta, może powodować ból w lewym podżebrzu, a także szybkie uczucie sytości w trakcie jedzenia. U jednej trzeciej chorych przewlekła białaczka szpikowa może wywoływać ogólne osłabienie, utratę masy ciała czy nocne poty. Dosyć charakterystycznym objawem jest występowanie u około 10% chorych, tak zwanej leukostazy. Jest to stan związany z zaburzeniami przepływu krwi w mikrokrążeniu, wywołany zbyt dużą liczbą leukocytów we krwi. Może się on objawiać zaburzeniami świadomości i widzenia, bólem głowy czy szumami w uszach.
Choroba spowodowana jest przez wzajemną translokację (wymianę) ramion długich chromosomów 9 i 22 pary. Data obchodów Światowego dnia świadomości przewlekłej białaczki szpikowej – 22.09, została wybrana symbolicznie, aby łatwo zapamiętać mechanizm powstawania choroby.
Przez tę translokację powstaje nowy chromosom, nazywany od miejsca jego odkrycia, Philadelphia. Znajduje się na nim nowy gen fuzyjny BCR-ABL1, kodujący białko o tożsamej nazwie. Ma ono aktywność kinazy tyrozynowej, która pozwala komórce dzielić się bez końca, rozpoczynając proces niekontrolowanego rozrostu nowotworu. Z tego powodu, żeby ostatecznie potwierdzić rozpoznanie PBSz, niezbędne jest wykonanie badania cytogenetycznego. Jest to inna nazwa na badanie kariotypu, w którym będzie można zweryfikować obecność chromosomu Ph.
Dlaczego niekontrolowana PBSz jest niebezpieczna? Ponieważ nieleczona choroba może ulec progresji do fazy akceleracji (przyspieszenia), a następnie kryzy blastycznej. Kryza blastyczna jest stanem, w których białaczka szpikowa przestaje być chorobą przewlekłą, a przechodzi w ostrą. Występują wtedy ciężkie zaburzenia hematopoezy (proces powstawania krwinek), zwiększa się ryzyko ciężkich infekcji oraz pojawiają się objawy skazy krwotocznej (mnogie krwawienia spowodowane niedoborem płytek krwi). Leczenie tej fazy choroby jest niezwykle trudne.
Leczenie
Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej dostępne jest w Polsce od dokładnie 25 lat. Imatynib – bo tak nazywa się inhibitor kinazy tyrozynowej pierwszej generacji, hamuje proliferację komórek nowotworowych, zatrzymując, między innymi, kinazę BCR-ABL1. Profesor Tomasz Sacha, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie uważa powstanie imatynibu za najważniejszy przełom w historii PBSz. „Zastosowanie imatynibu przyniosło diametralną poprawę i sprawiło, że mediana przeżycia, która wcześniej u pacjentów wynosiła 5 lat, obecnie przekracza 20”. Profesor zauważa również:
„Teraz mamy do czynienia z drugim przełomem, na mniejszą skalę, ale jednak bardzo istotnym. Mamy do dyspozycji nowy preparat w programie lekowym, Asciminib, który jest bardzo mało toksyczny, a skuteczny w drugiej, trzeciej, czwartej, a nawet piątej linii leczenia”.
W Polsce dostępnych jest obecnie kilka skutecznych terapii PBSz, 5 inhibitorów kinaz tyrozynowych. Stowarzyszenie Pomocy Chorym Na Przewlekłą Białaczkę Szpikową, organizacja, która od 2004 roku zrzesza w Polsce chorych dotkniętych tą chorobą wraz z ich rodzinami, przeprowadziło wśród pacjentów ankietę. Jak widzimy (Wykres 1.) ponad 50% leczonych pacjentów korzysta z terapii pierwszego rzutu – Imatynibu. Warto zwrócić uwagę, że prawie 20% wszystkich ankietowanych nie przyjmuje aktualnie żadnych leków. Jak to możliwe?
Rutynowo już podejmowane są próby odstawiania leczenia, jeśli pacjent dobrze odpowiedział na terapie. W tym zresztą prof. Tomasz Sacha upatruje przyczynę zmiany nastawienia pacjentów na przestrzeni ostatnich kilkunastu lat. „Myślę, że diagnoza jest obecnie przyjmowana z większym spokojem, ponieważ wraz z rozpoznaniem możemy pacjentowi przekazać dobrą wiadomość. Mianowicie – w znakomitej większości przypadków leczenie przebiega dobrze i uzyskujemy odpowiedź na farmaceutyki. Co więcej, w wielu przypadkach jesteśmy w stanie doprowadzić do momentu, w którym to leczenie możemy spróbować nawet odstawić”.
Jednak odstawianie leczenia nie zawsze kończy się powodzeniem. Prezes Błaszkiewicz zauważa: „U 50% ta choroba wraca, ale po ponownym zastosowaniu leku zazwyczaj znowu następuje pełna remisja. Jest to zatem bezpieczne, natomiast każdy czas, w którym pacjent nie bierze leku, jest to dla organizmu człowieka niejako odpoczynkiem od chemii”. Komentuje to również prof. Sacha: „Unikamy w ogóle sformułowania ‘’nawrót’’ nowotworu, bo dla pacjentów jest to bardzo obciążające psychicznie. Mówimy wtedy, że po prostu ponownie pojawia się transkrypt tego genu oraz, że zmusza nas to tylko do jednej rzeczy – konieczności powrotu do wcześniejszej terapii, która zazwyczaj ponownie przynosi skuteczną odpowiedź”.
Działania niepożądane
Działania niepożądane leczenia, choć zazwyczaj łagodne, wymagają monitorowania. Kluczem do bezpiecznej i skutecznej terapii jest ostrożność. „Wiemy, że dla przykładu nilotynib wywołuje nasilenie procesów miażdżycowych, że rozregulowuje gospodarkę węglowodanową, czyli może się pojawić albo pogłębić cukrzyca” – zauważa prof. Sacha. Jednak zaraz potem uspokaja: „Trzeba pamiętać, że to są rzeczy, które pojawiają się stosunkowo rzadko. Jeżeli terapia jest dobrze prowadzona i dbamy o to, żeby eliminować pewne czynniki ryzyka, to większość pacjentów tych działań niepożądanych nie ma”. Słowa profesora zdają się również potwierdzać statystyki Stowarzyszenia Pomocy Chorym Na Przewlekłą Białaczkę Szpikową (Wykres 2.).
Jak widać, 20% respondentów zadeklarowało potrzebę modyfikacji leczenia z powodu działań niepożądanych. Prezes Stowarzyszenia, Piotr Błaszkiewicz komentuje ten wynik z nieukrywanym optymizmem – „Nawet jeśli pacjent źle znosi Imatynib, to innych opcji leczenia jest naprawdę dużo.” Następnie dodaje: „Najczęściej jedynym działaniem niepożądanym jest uczucie zmęczenia – aż u 1/3 ankietowanych. Choć bywa uciążliwe, nie stanowi poważnego zagrożenia dla zdrowia”.
Codzienne życie
Obecnie dostępność i jakość leczenia pozwala pacjentom prowadzić normalne życie. Prezes Błaszkiewicz zauważa, że „wśród pacjentów często słyszy się, że największym wyzwaniem dla pacjentów jest konieczność systematycznego przyjmowania leków i wykonywania badań kontrolnych”. Za niewątpliwy sukces można uznać stan, w którym choroba jest uciążliwa dla pacjenta głównie przez potrzebę systematyczności. „Nasze dane jasno pokazują, że zmarli członkowie Stowarzyszenia nie odeszli z powodu białaczki” – komentuje. „A mamy pacjentów, którzy są z nami jeszcze od początku lat 90”.
Prezes Błaszkiewicz zwraca też uwagę na to, jak szczególną rolę spełnia Stowarzyszenie Pomocy Chorym Na Przewlekłą Białaczkę Szpikową. „Diagnoza przybija każdego. Ten pierwszy okres choroby jest szczególnie trudny, dlatego w naszym Stowarzyszeniu, poza praktyczną pomocą, jak referowanie do dobrych specjalistów w każdym zakątku kraju, działamy też jako wspólnota. Mamy kontakt z psychologami, a poczucie wspólnoty z innymi pacjentami pomaga zmienić sposób postrzegania choroby. Pokazać, że diagnoza absolutnie nie jest wyrokiem. Że żyjemy normalnie”.
Przyszłość
Jak widać, współczesne leczenie na PBSz jest już wysoce skuteczne. Jaka zatem jest perspektywa na rozwój terapii w przyszłości? Na to pytanie odpowiedzi dostarcza nam prof. Tomasz Sacha:
„Można oczekiwać kolejnych leków, które będą równie skuteczne, a jeszcze mniej toksyczne. Przy czym pragnę przypomnieć, że najnowsze leki mają już bardzo korzystny profil toksyczności”.
2025-08-28
Prof. Krzysztof Giannopoulos: Dzięki współpracy PTHiT i EHA polska hematologia współtworzy europejskie standardy
Polscy hematolodzy są cały czas aktywni w świecie naukowym, klinicznym, uczymy się od najlepszych i przekazujemy naszą wiedzę innym. Polscy eksperci zasiadają w najważniejszych gremiach EHA, co jest dowodem ich kompetencji i rosnącej roli Polski w kształtowaniu europejskiej hematologii – mówi prof. dr hab. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.
Polskie Towarzystwo Hematologów i Transfuzjologów od lat współpracuje z Europejskim Towarzystwem Hematologicznym (EHA). W jakich zakresach najmocniej realizuje się współpraca?
Współpraca PTHiT z EHA jest trwała, wielopoziomowa i coraz intensywniejsza. Obejmuje wspólne działania naukowe, edukacyjne, organizację sesji tematycznych na kongresach oraz aktywny udział polskich hematologów w strukturach EHA.
Polscy eksperci zasiadają w najważniejszych gremiach EHA, co jest dowodem ich kompetencji i rosnącej roli Polski w kształtowaniu europejskiej hematologii. Nasi przedstawiciele to m.in. prof. Krzysztof Giannopoulos, członek Scientific Program Committee EHA, dr hab. Marta Sobas – członkini SPC Advisory Board EHA oraz Specialized Working Group on Myeloproliferative Neoplasms (MPN), prof. Wojciech Jurczak – członek Guidelines Committee, prof. Jan Maciej Zaucha – ekspert współpracujący z grupą chłoniakową EHA, prof. Jan Styczyński – przewodniczący Specialized Working Group on Infections in Hematology, dr Małgorzata Firczuk – członkini Specialized Working Group on Immune Therapies for Hematologic Disorders, dr Rafał Machowicz – członek Young EHA Committee.
Współpraca PTHiT i EHA przekłada się bezpośrednio na rozwój polskiej hematologii, dostęp do najnowszej wiedzy i realny wpływ na europejskie standardy leczenia.
Jak ważna dla PTHiT jest współpraca z EHA? Czy przekłada się ona na wytyczne i sposoby leczenia w Polsce?
Polska jest częścią Europy, dlatego powinniśmy angażować się we wszystkie inicjatywy europejskie; warto w nich uczestniczyć. Leczenie i opieka nad pacjentami hematologicznymi w Polsce poprawia się, jednak nadal standard opieki w Europie Zachodniej jest wyższy. Warto uczyć się od najlepszych. Dużo zmieniło się w Polsce, szczególnie w obszarze refundacyjnym. W niektórych obszarach refundacyjnych jest bardzo dobrze, choć problemem jest np. brak elastyczności w dostępności do leków. Natomiast nadal są duże problemy, gdy np. przyjrzeć się ścieżce pacjenta. Często zbyt długo czeka on na wizytę do specjalisty, brakuje miejsc na oddziałach hematologicznych – widać, że jeszcze mamy wiele do zrobienia, jeśli chodzi o poprawę opieki na pacjentami. Warto uczyć się od bardziej dojrzałych systemów Europy Zachodniej. Największym wyzwaniem obecnie jest dla nas wyzwanie systemowe – myślę, że jeśli chodzi o tę kwestię, to współpraca z EHA może bardzo nam pomóc.
Warto też zwrócić uwagę na to, że w Europejskim Towarzystwie Hematologicznym znajdują się również kraje, które od nas potrzebują transferu wiedzy – myślę tu np. o krajach bałkańskich.
EHA jest świetną platformą do wymiany informacji, transferu wiedzy, dyskusji na temat dostępności do leków. Warto zauważyć, że hematologia jest drugim, po neurologii, obszarem wybranym do wspólnej europejskiej oceny HTA, czyli analizy skuteczności terapii, biorącej pod uwagę również parametry farmakoekonomiczne. To dla nas bardzo dobra wiadomość, ponieważ dzięki temu dużo szybciej będzie zachodził proces oceny, a więc także udostępniania nowych terapii. Nie będzie odrębnej oceny HTA w poszczególnych państwach, tylko jedna wspólna, która uwzględni specyfikę różnych krajów.
Kolejna rzecz, jeśli chodzi o współpracę EHA i PTHIT dotyczy szkoleń oraz włączanie do nich młodych osób, o których my (PTHiT) do tej pory nie myśleliśmy. EHA organizuje program edukacyjny – Lighting the Flame, czyli „rozpalenie płomienia”, skierowany głównie do studentów. PTHiT nie miało do tej pory oferty szkoleniowej dla studentów starszych lat, a okazało się, że polscy studenci w ostatniej edycji Lighting the Flame stanowili większość reprezentującą jeden kraj.
Gośćmi XXXII Zjazdu PTHiT będą również osoby z zagranicy, członkowie EHA. O czym będą mówić podczas Zjazdu zagraniczni goście? Ich wykłady będą skierowane nie tylko do lekarzy hematologów, ale także do lekarzy transfuzjologów oraz diagnostów laboratoryjnych?
W gronie już potwierdzonych gości zagranicznych znajdują się m.in. prof. Konstanze Doehner – prezydent EHA, liderka badań nad ostrą białaczką szpikową; prof. Dietger Niederwieser – światowej sławy ekspert w dziedzinie chłoniaków i transplantologii, prof. France Pirenne – uznana specjalistka z zakresu transfuzjologii klinicznej.
Prof. France Pirenne wygłosi wykład pt. "Platelet transfusion refractoriness: How to manage" – ważny dla transfuzjologów i diagnostów laboratoryjnych. Prof. Konstanze Doehner skupi się w wykładzie na innowacyjnych podejściach do leczenia AML, szczególnie z uwzględnieniem terapii celowanych. Prof. Dietger Niederwieser natomiast w wykładzie inauguracyjnym poruszy temat globalnych wyzwań w hematologii, roli systemów zdrowotnych w zapewnianiu dostępu do terapii oraz znaczenia międzynarodowych sieci współpracy – zarówno naukowej, jak i klinicznej.
Zagraniczni prelegenci przekażą praktyczną wiedzę, aktualne rekomendacje i europejskie spojrzenie na diagnostykę i leczenie chorób hematologicznych. Pamiętajmy, że hematologia dotyczy również chorób nienowotworowych, a dużą grupę członków PTHiT stanowią transfuzjolodzy, zaś ta dziedzina medycyny również bardzo dynamicznie rozwija się w ostatnich latach.
Tradycją zjazdów PTHiT jest organizacja wspólnej sesji Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów z Europejskim Towarzystwem Hematologicznym. Jakim zagadnieniom będzie poświęcona tegoroczna wspólna sesja, kto będzie w niej uczestniczył?
Tegoroczna wspólna sesja PTHiT – EHA (planujemy trzy wykłady) skoncentruje się na wdrażaniu innowacji w hematologii klinicznej i laboratoryjnej, ze szczególnym uwzględnieniem medycyny translacyjnej. Sesja będzie odbywać się w nieco odmienionej formule. Wychodząc naprzeciw potrzebom edukacyjnym, chcemy pokazać, że polscy hematolodzy są cały czas aktywni w świecie naukowym, klinicznym. Dlatego zaplanowaliśmy trzy wykłady edukacyjne reprezentantów EHA, a po każdym z nich będzie krótki wykład z najlepszej ustnej prezentacji zgłoszonej na Zjazd. Chcielibyśmy, by tu prelegentami były młode osoby, które miałyby możliwość zaprezentowania się zaraz po największych autorytetach hematologicznych i transfuzjologicznych. Tak więc będą to sesja: „Trzy plus trzy”: trzy wykłady edukacyjne i trzy najlepsze doniesienia ustne w tych trzech obszarach. Pierwszy obszar będzie dotyczył hematologii onkologicznej (tu wykład będzie miała Prezydent EHA); drugi będzie dotyczył transfuzjologii, a trzeci – zaburzeń krzepnięcia, czyli można powiedzieć „pogranicza” między transfuzjologią, hematologią i diagnostyką laboratoryjną.
2025-08-22
Ważne informacje dotyczące partnerstwa podczas 20. Międzynarodowego Sympozjum EBHC Szanowni Państwo
Bardzo się cieszymy, że przyjęli Państwo nasze zaproszenie do zostania partnerem 20. Międzynarodowego Sympozjum EBHC. Poniżej zamieszczamy szereg ważnych informacji z naszej strony oraz prośbę o uzupełnienie informacji z Państwa strony. Zapraszamy do udostępniania w swoich kanałach treści promujących: - Facebook - strona naszego Stowarzyszenia: https://www.facebook.com/ceestahc - Facebook - wydarzenie [Zapraszamy do dołączenia]: https://www.facebook.com/events/682184984650744/?active_tab=discussion - LinkedIn - strona naszego Stowarzyszenia: https://www.linkedin.com/company/stowarzyszenie-ceestahc - Strona internetowa Sympozjum: https://sympozjum.ceestahc.org Wklejam także link do informacji prasowej, która zawiera informacje "w pigułce" o Sympozjum - do wykorzystania na stronie internetowej oraz w mediach społecznościowych https://sympozjum.ceestahc.org/wp-content/uploads/symp2025/dla_mediow/ebhc2025_informacja_prasowa.docx Z kolei pod tym linkiem znajdą Państwo przydatne grafiki: https://sympozjum.ceestahc.org/partnerzy/dla_mediow Gdyby mieli Państwo pytania, zapraszam do kontaktu. Pozdrawiam serdecznie, Joanna Turkiewicz
2025-08-21
Krajowa Sieć Hematologiczna
Sieć hematologiczna. "Wyłowimy z kolejek pacjentów wymagających szybkiej pomocy"
Wejdź w link poniżej:
https://hematoonkologia.pl/informacje-dla-chorych/aktualnosci/id/8140-siec-hematologiczna-wylowimy-z-kolejek-pacjentow-wymagajacych-szybkiej-pomocy
