Mapa drogowa w kierunku wyleczenia CML- Przewlekła Białaczka Szpikowa.
Społeczność pacjentów z CML zdaje sobie sprawę, że – chociaż poczyniono znaczne postępy w leczeniu CML – należy zrobić więcej. Społecznościowa Rada Doradcza CML (CML-CAB) uznała osiągnięcie lekarstwa na CML za jeden ze swoich strategicznych priorytetów.
Ponieważ CML stała się chorobą przewlekłą dla większości pacjentów dzięki obecnie dostępnym 5 inhibitorom kinazy tyrozynowej (TKI) , często jest uważana za „szczęśliwego raka”, „załatwioną sprawę” lub „zaznaczone pole”. Jednak w wielu krajach nadal istnieją poważne problemy z dostępem (zarówno do terapii, jak i testów PCR), a skutki uboczne terapii trwającej całe życie, toksyczność i nieprzestrzeganie zaleceń nie mogą być zaprzeczone. Ponadto leczenie TKI jest prawdziwym obciążeniem, zwłaszcza dla młodszych pacjentów (ponieważ poważnie utrudnia planowanie rodziny), a także obciążeniem finansowym dla systemów opieki zdrowotnej ze względu na rosnącą częstość występowania.
Remisja bez leczenia (TFR) jest często przedstawiana jako „wyleczenie”, jednak przerwanie leczenia wymaga stabilnej głębokiej odpowiedzi molekularnej, która jest możliwa dopiero po wielu latach głębokiej remisji (co +1 rok DMR -3% wskaźnika nawrotów). Co więcej, sukces TFR jest prawdopodobny jedynie u co najwyżej 25-35% pacjentów, a przyczyny tego stanu rzeczy są następujące: 1.) wymagania dotyczące przerwania leczenia nie są spełnione, 2.) brak lub ograniczony dostęp do testów PCR i/lub 3 .) 50% odsetek nawrotów nawet przy najlepszym TKI. To powiedziawszy, TFR może kontrolować chorobę, ale nie może jej wyeliminować.
Ponadto monitorowanie PCR przez całe życie (jeśli w ogóle jest dostępne) jest ciągłym przypomnieniem o chorobie. Wreszcie, piętno raka przylega do pacjentów, przerwanie leczenia powoduje strach, niepokój i depresję , a także pozostaje ryzyko niewykrytych (późnych) nawrotów , które mogą prowadzić do progresji i śmierci.
Społeczność pacjentów z CML wzywa zatem do:
Uznanie, że wyleczenie jest niezaspokojoną potrzebą w CML, a nie skończoną umową z TFR
Wspólna definicja problemu, który społeczność/CML-CAB próbuje rozwiązać:
Wszyscy pacjenci z CML (której nie podaje się z TFR)
może wieść normalne, długie życie (co zwykle daje TFR)
z równoważną jakością życia normalnej osoby (nie ma pewności, czy jest to podawane w przypadku TFR)
w przypadku braku jakiejkolwiek choroby CML (która nie jest podawana z TFR)
bez potrzeby jakiejkolwiek terapii CML (która jest podawana z TFR)
bez konieczności ciągłego monitorowania (którego nie zapewnia TFR)
Zaangażowanie i współpraca między wszystkimi zainteresowanymi stronami, przede wszystkim społecznością pacjentów i badaczami CML, w celu znalezienia prawdziwego lekarstwa na CML
Więcej funduszy na badania nad lekiem na CML
Budowanie wspólnej, skoncentrowanej na pacjencie „sieci badawczej na rzecz lekarstwa na CML”, która pomaga koordynować, napędzać i finansować badania w tej przestrzeni
W październiku 2020 r. społeczność CML zorganizowała swoje pierwsze akademickie spotkanie CML-CAB na temat „Mechanizmów leczenia CML – poza TFR”, na które CML-CAB zaprosiło 8 naukowców, z których wszyscy pracowali nad nowymi obszarami badań nad CML. Głównymi celami których było:
Buduj dialog z badaczami akademickimi
Osiągnij konsensus co do tego, jakie są kluczowe problemy w CML (status quo)
Stworzenie wizji tego, gdzie chcemy być i jak mogłoby wyglądać lekarstwo (poza TFR)
Przyjrzyj się różnym sposobom leczenia i dowiedz się, które z nich są najbardziej obiecujące w leczeniu CML
Określ, co społeczność może przyczynić się do osiągnięcia wizji lekarstwa na CML i zdefiniuj „mapę drogową do wyleczenia”
Ta pierwsza akademicka CML-CAB ujawniła, że istnieje potrzeba dalszych badań wykraczających poza TFR, a także nieustanny wysiłek i zaangażowanie wszystkich interesariuszy CML we wspólną pracę nad opracowaniem mapy drogowej prowadzącej do ostatecznego wyleczenia CML. Ta mapa drogowa w kierunku Cure jest planem strategicznym, który określi pożądane wyniki, które należy osiągnąć, oraz główne kamienie milowe potrzebne do ich osiągnięcia. W ten sposób zidentyfikowany plan działania zabierze wszystkich zaangażowanych interesariuszy w podróż mającą na celu pogłębienie naszej wiedzy na temat CML i ostatecznie zapewnienie prawdopodobnej wykonalnej drogi do wyleczenia.
Trwają prace nad „Planem działania w kierunku wyleczenia”. Będziemy dostarczać aktualizacje, gdy tylko będą dostępne.
Kontakt:
W przypadku pytań prosimy o kontakt z naszym kierownikiem projektu naukowego, Eglysem González-Marcano, pod adresem eglys@patientadvocacy.eu
CMLADVOCATES.NET
Roadmap Towards Cure - CML Advocates Network